</ref> Pada awalnya, terapi gen diciptakan untuk mengobati ''penyakit keturunan'' (genetik) yang terjadi karena [[mutasi]] pada satu gen, seperti penyakit [[fibrosis sistik]].<ref name="b"></ref> Penggunaan terapi gen pada penyakit tersebut dilakukan dengan memasukkan [[gen]] normal yang spesifik ke dalam [[sel]] yang memiliki gen [[mutan]].<ref name="b"></ref> Terapi gen kemudian berkembang untuk mengobati penyakit yang terjadi karena [[mutasi]] di banyak gen, seperti [[kanker]].<ref name="b">{{cite book |last= Kam Man Hui|first= |authorlink= |coauthors= |title= Gene therapy: from laboratory to the clinic|year= 1994|publisher= World Scientific Pub Co Inc |location= |id= ISBN 978-981-02-1655-9}}{{en}}Page.2-4</ref> Selain memasukkan gen normal ke dalam sel mutan, [[mekanisme]] terapi gen lain yang dapat digunakan adalah melakukan [[rekombinasi]] homolog untuk melenyapkan gen abnormal dengan gen normal, mencegah ekspresi gen abnormal melalui teknik [[peredaman gen]], dan melakukan [[mutasi balik]] selektif sehingga gen abnormal dapat berfungsi normal kembali.<ref name="a"></ref>
